I.

Bevezetés

1.

A „ritka betegségek gyógyszerei” olyan gyógyszerek, amelyek viszonylag ritkán előforduló betegségek (ritka betegségek) kezelésére szolgálnak, ami megnehezíti kifejlesztésüket és nyereséges forgalomba hozatalukat. Az uniós jogalkotó a gyógyszereknek az ilyen betegségekben szenvedő betegek tekintetében fennálló korlátozott hozzáférhetőségével kapcsolatos aggályok eloszlatása érdekében jogszabályi keretet fogadott el e gyógyszerek előállításának ösztönzésére. Ez a jogszabályi keret, amely különösen a 141/2000/EK rendeletet ( 2 ) és a 847/2000/EK rendeletet ( 3 ) foglalja magában, számos ösztönzőt kínál a gyógyszeripar számára, beleértve a többéves piaci kizárólagosság formájában nyújtott „jutalmat”.

2.

A ritka betegségek gyógyszerévé való minősítés megszerzéséhez és a kizárólagosság előnyeinek igénybevételéhez a terméknek többek között jelentősen kedvező hatást kell biztosítania az egyéb engedélyezett kezelésekhez képest.

3.

Ugyanakkor a piaci kizárólagosság nem abszolút. Eltérés akkor fogadható el, ha többek között valamely hasonló gyógyszer biztonságosabb, hatékonyabb vagy klinikailag kedvezőbb hatású, mint a ritka betegségek gyógyszereként minősített gyógyszer.

4.

A jelen ügy elsősorban két gyógyszerre, a „Tobi Podhaler – Tobramycin” (a továbbiakban: Tobi Podhaler) és a „Tobramycin VVB és kapcsolódó megnevezések” (a továbbiakban: Tobramycin VVB) gyógyszerre vonatkozik. Mindkét gyógyszer a legalább 6 éves, cisztikus fibrózisban szenvedő betegek pseudomonas aeruginosa baktérium által okozott tüdőgyulladásának a kezelésére szolgál.

5.

Pontosabban, a Tobi Podhalert ritka betegségek gyógyszerének minősítették, ezt követően megkapta forgalomba hozatali engedélyt, és piaci kizárólagosságot. Ezt követően a Mylan IRE Healthcare Ltd (a továbbiakban: Mylan) lett a forgalomba hozatali engedély jogosultja.

6.

Az említett piaci kizárólagosság időtartama alatt azonban egy másik társaság, az UAB VVB (a továbbiakban: VVB) forgalomba hozatali engedélyt kapott a Tobramycin VVB‑re, egy a Tobi Podhalerhez hasonló termékre. E célból a VVB a Tobi Podhaler piaci kizárólagosságától való eltérést kért és kapott az Európai Bizottságtól.

7.

Ezt a határozatot megtámadták a Törvényszék előtt, azonban a keresetet elutasították. A jelen fellebbezéssel a Mylan a ritka betegségek gyógyszerével kapcsolatos piaci kizárólagosságtól való eltérést lehetővé tevő feltételek – véleménye szerint – téves értelmezését kívánja megtámadni.

II.

Jogi háttér

A.

A 141/2000 rendelet

8.

A 141/2000 rendelet 3. cikkének (1) bekezdése a következőképpen rendelkezik:

9.

Az 141/2000 rendelet 8. cikke a következőképpen rendelkezik:

B.

A 847/2000 rendelet

10.

A 847/2000 rendelet 3. cikkének (2) bekezdése értelmében:

11.

A 847/2000 rendelet 3. cikkének (3) bekezdése a következőképpen rendelkezik:

III.

A tényállás és a bizottsági határozat

12.

A ténybeli körülményeket a megtámadott ítélet 1–38. pontja ismerteti. ( 4 ) A jelen indítvány céljából a következőket állapítom meg.

13.

1999‑ben a Novartis Pharmaceuticals UK forgalomba hozatali engedélyt kapott a TOBI‑ra, amely olyan gyógyszer, amely legalább 6 éves, cisztikus fibrózisban szenvedő betegeknél a Pseudomonas aeruginosa baktérium által okozott tüdőfertőzés kezelésére szolgál. ( 5 ) Amikor a TOBI megkapta a forgalomba hozatali engedélyt, a 141/2000 rendelet még nem volt hatályban.

14.

2003‑ban, amikor e rendelet hatályban volt, ritka betegségek gyógyszerének minősítették a „Tobramycin (inhalációs por)” (a Tobi Podhaler gyógyszernek megfelelő) gyógyszert, ( 6 ) amelyet szintén a legalább 6 éves, cisztikus fibrózisban szenvedő betegek tüdőfertőzésének kezelésére szántak. Mivel ez a gyógyszer hasonló a TOBI‑hoz, a Tobi Podhaler szponzorának a ritka betegségek gyógyszerévé való minősítés érdekében bizonyítania kellett, hogy a Tobi Podhaler a TOBI‑val szemben jelentős kedvező hatással rendelkezik. Ez a feltétel teljesült, mivel a Tobi Podhalerrel könnyebb volt a kezelés.

15.

Ezt a ritka betegségek gyógyszereként való minősítést később a Novartis Europharm Ltd.‑re ruházták át.

16.

Amikor a Bizottság 2011‑ben forgalomba hozatali engedélyt adott ki a Tobi Podhaler részére, ( 7 ) ez a határozat 10 éves piaci kizárólagossági időszakot biztosított (amelyet két évvel meghosszabbítottak). ( 8 ) E piaci kizárólagossági időszak főszabály szerint megakadályozza, hogy hasonló gyógyszerek ezen időszak alatt piacra lépjenek, bizonyos eltérésekre figyelemmel, beleértve azt az esetet is, amikor egy hasonló termék klinikailag kedvezőbb hatású.

17.

2016‑ban a Bizottság erre az eltérési okra hivatkozva a VVB részére a Tobramycin VVB gyógyszerre forgalomba hozatali engedélyt adott. E határozat (a továbbiakban: vitatott határozat) ( 9 ) elfogadásakor a Bizottság a megfelelő szabályok alkalmazásával az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságának tudományos szakvéleményére hivatkozott, amely arra a következtetésre jutott, hogy a Tobramycin VVB azért klinikailag kedvezőbb hatású a Tobi Podhaler gyógyszernél, mert a populáció jelentős része számára biztonságosabb, mivel – egyszerűen fogalmazva kevesebb alkalommal fordult elő köhögés, és a kezelés abbahagyásának szükségessége. ( 10 )

IV.

A megtámadott ítélet és a Bíróság előtti eljárás

18.

2016‑ban a Novartis Europharm keresetet nyújtott be, amelyben egyebek mellett a vitatott határozat megsemmisítését kérte, többek között a piaci kizárólagossággal kapcsolatos jogainak állítólagos megsértése miatt.

19.

A VVB által támogatott Bizottság a Törvényszéktől e kereset elutasítását kérte.

20.

Miután a Tobi Podhaler gyógyszerre vonatkozó forgalomba hozatali engedélyt átruházták a Mylanra, e társaság jogosult volt a Törvényszék előtti eljárásban a Novartis Europharm helyébe lépni.

21.

A Törvényszék a megtámadott ítéletében elutasította a keresetet. ( 11 )

22.

A 2022. április 4‑én benyújtott fellebbezésében a Mylan (a továbbiakban: fellebbező) először is azt kéri, hogy a Bíróság nyilvánítsa a fellebbezést elfogadhatónak és megalapozottnak. Másodszor a Mylan azt kéri, hogy a Bíróság helyezze hatályon kívül a megtámadott ítéletet. Harmadszor azt kéri, hogy a Bíróság semmisítse meg a vitatott határozatot, amennyiben a per állása ezt lehetővé teszi, vagy másodlagosan az ügyet utalja vissza a Törvényszékhez. Negyedszer a Mylan pedig azt kéri a Bíróságtól, hogy a Bizottságot kötelezze a Mylan részéről a Törvényszék előtti és a Bíróság előtti eljárásban felmerült költségek viselésére. Végezetül a felperes azt kéri, hogy a VVB az eljárás mindkét szakasza tekintetében viselje a saját költségeit.

23.

A Bizottság és a VVB 2022. június 15‑én nyújtotta be válaszát, amelyben arra kérik a Bíróságot, hogy utasítsa el a fellebbezést, és kötelezze a fellebbezőt a költségek viselésére.

24.

2022. augusztus 22‑én, miután a Bíróságtól erre vonatkozóan engedélyt kapott, a Mylan választ nyújtott be. A Bizottság és a VVB 2022. október 3‑án nyújtotta be viszontválaszát.

25.

A Bíróság időközben helyt adott az Európai Gyógyszerügynökség (a továbbiakban: EMA) által a Bizottság kérelmeinek támogatása végett benyújtott beavatkozási kérelemnek. ( 12 ) Beavatkozási kérelmével az EMA azt kéri a Bíróságtól, hogy utasítsa el a fellebbezést, és a fellebbezőt kötelezze költségeinek viselésére. A Mylan és a Bizottság 2022. december14-én, illetve 6-án nyújtott be észrevételeket e beavatkozási beadványra vonatkozóan.

26.

A Mylan, a VVB, a Bizottság és az EMA a 2023. szeptember 20‑i tárgyaláson szóban is előadta álláspontját.

V.

Értékelés

27.

A jelen fellebbezés két jogalapra hivatkozik. Először is a Mylan azt állítja, hogy a Törvényszék tévesen értelmezte a 141/2000 rendelet 8. cikke (3) bekezdésének c) pontja értelmében vett „klinikailag kedvezőbb hatás” fogalmát. Másodszor a Mylan az indokolás hiányából eredő téves jogalkalmazásra hivatkozik.

28.

A Bíróság kérésére a jelen indítvány csak az első jogalappal foglalkozik. Ebből a célból, és tekintettel a jelen ügy technikai jellegére, az alkalmazandó szabályozási keret releváns elemeinek ismertetésével és az ügy szempontjából releváns tényállási elemekhez való kapcsolódásával kezdem (A). Mindezek alapján a továbbiakban ismertetem azokat az okokat, amelyek alapján arra a következtetésre jutottam, hogy az első fellebbezési jogalapot el kell utasítani (B).

A.

A releváns szabályozási elemek és a főbb tények

29.

A 141/2000 rendelet 3. cikkének (1) bekezdéséből következik, hogy ahhoz, hogy valamely gyógyszer „ritka betegség gyógyszerének” minősüljön olyan életveszélyes vagy súlyosan egészségkárosító betegség kezelésére kell szolgálnia, amely tízezerből legfeljebb öt embert érint az Európai Unióban (prevalencia feltétele), vagy (a prevalenciától függetlenül) olyan terméknek kell lennie, amelynek a forgalmazása ösztönzők nélkül valószínűleg nem eredményez elegendő bevételt ahhoz, hogy indokolja a szükséges beruházásokat (a beruházás megtérülésére vonatkozó feltétel).

30.

E rendelkezés két olyan forgatókönyvet ír elő, amely ahhoz vezethet, hogy valamely gyógyszer ritka betegség gyógyszerének minősüljön.

31.

Az első forgatókönyv akkor valósul meg, ha a termék szponzora bizonyítja, hogy nem létezik megfelelő módszer az érintett betegség diagnosztizálására, megelőzésére és kezelésére. Ha azonban ilyen módszer létezik, a ritka betegségek gyógyszerének való minősítésre akkor is sor kerülhet, ha a szponzor bizonyítja, hogy a gyógyszer jelentős kedvező hatást gyakorol majd a betegségben szenvedőkre (második forgatókönyv).

32.

A jelen ügyben az utóbbi forgatókönyv a releváns.

33.

A Tobi Podhaler a TOBI‑hoz hasonló gyógyszer. A szponzornak tehát a ritka betegségek gyógyszerének való minősítéshez a már engedélyezett, TOBI‑hoz hasonló kezelésekhez képest fennálló jelentős kedvező hatás meglétét kellett bizonyítania.

34.

A jelentős kedvező hatás fogalmát a 847/2000 rendelet 3. cikk (2) bekezdése a következőképpen határozza meg: „klinikailag releváns kedvező hatás, illetve a betegellátáshoz történő nagymértékű hozzájárulás”.

35.

A jelen ügyben a Tobi Podhaler által biztosított jelentős kedvező hatás abban állt, hogy a 847/2000 rendelet 3. cikkének 82) bekezdése értelmében nagymértékben hozzájárult a betegellátáshoz, mivel „a TOBI‑hoz képest jelentősen csökkentette a gyógyszer adagolási idejét, és hordozható adagolórendszerrel beadható, ami a betegek számára nagyobb kényelmet és esetleges nagyobb hajlandóságot eredményezett a kezelés betartására”. ( 13 ) Amint az ugyanis az ügy irataiból kiderül, és amint azt különösen a Mylan a jelen eljárás során kifejtette, a TOBI folyékony gyógyszer, amelyet inhalációs terápiához porlasztó tartállyal – egy 1,5 és 2 kg közötti súlyú berendezéssel – kell alkalmazni, míg a Tobi Podhaler száraz porból áll, amelyet egy 20 gramm súlyú hordozható inhaláló eszközzel kell beadni. Ezenfelül a TOBI beadásának ideje hosszabb, mint a Tobi Podhaler beadási ideje.

36.

Hozzá kell tenni, hogy a Tobi Podhaler jelentős kedvező hatásának bizonyítására (a ritka betegségek gyógyszerének való minősítés, majd később ritka betegségek gyógyszereként a forgalomba hozatali engedély megszerzése érdekében) ( 14 ) gyűjtött adatok azt is mutatták, hogy a Tobi Podhaler a TOBI‑nál nagyobb kockázatot jelentett a köhögés előfordulása szempontjából, és minden érintett korcsoportban (gyermekek, serdülők, felnőttek) a kezelés abbahagyásának magasabb arányát eredményezte. Ez az intolerancia ekkor már ismert volt, és szerepelt a Tobi Podhaler jellemzőinek összefoglalójában, amely külön figyelmeztetést tartalmazott, és intolerancia esetén a TOBI alkalmazását javasolta. ( 15 ) Ugyanakkor ezek a mellékhatások nem zárták ki annak megállapítását, hogy „a Tobi Podhaler a TOBI‑hoz hasonlóan hatékony és biztonságos”, ( 16 ) és hogy – amint azt a Törvényszék lényegében megjegyezte – „e profilokat [így] a populáció egésze tekintetében összehasonlíthatónak vagy hasonlónak ítélték meg”. ( 17 )

37.

Ami a Tobi Podhaler ritka betegségek gyógyszerének való minősítése (és forgalomba hozatali engedélye) miatt biztosított piaci kizárólagosság kérdését illeti, amint azt már megállapítottam, ez a kizárólagosság nem abszolút. Ez a 141/2000 rendelet 8. cikkének (3) bekezdéséből következik, amely előírja, hogy a forgalomba hozatali engedélyt abban az esetben lehet kiadni ugyanarra a gyógyászati felhasználási területre hasonló gyógyszer esetében, ha többek között „a második kérelmező [mint például a VVB] igazolja […], hogy […] gyógyszer[e] [mint például a Tobramycin VVB] bár hasonló a már engedélyezett ritka betegségek gyógyszereihez [mint például a Tobi Podhaler], mégis biztonságosabb, hatékonyabb vagy klinikailag kedvezőbb hatású”. ( 18 )

38.

A klinikailag nagyobb hatásosság ezen okára hivatkozva a VVB engedélyt kapott a Tobi Podhaler számára biztosított piaci kizárólagosságtól való eltérésre, és a Tobramycin VVB‑re vonatkozóan forgalomba hozatali engedélyt kapott. E tekintetben a Bizottság konkrétan arra a következtetésre jutott, hogy a Tobramycin VVB klinikailag kedvezőbb hatású a Tobi Podhalernél, mivel „a célpopuláció jelentős részének nagyobb biztonságot” nyújt. Ez a klinikailag nagyobb hatásosságnak a 847/2000 rendelet 3. cikke (3) bekezdése d) pontjának 2. alpontjában kifejezetten előírt sajátos feltétele (amely a 3. cikk (3) bekezdése d) pontjának 1. és 3. alpontjával együtt a 141/2000 rendelet 8. cikke (3) bekezdése c) pontjának rendelkezéseit fejti ki, és amelyre a jelen indítványban később részletesebben kitérek).

39.

Ezt szem előtt tartva a jelen ügy kissé bonyolultnak tűnhet, mivel a Tobramycin VVB valójában – amint az a megtámadott ítéletből következik, ( 19 ) és ahogyan azt a jelen eljárásban többször is megállapították – a TOBI generikus másolata. Ez a tény lehetővé tette a VVB számára, hogy a TOBI vonatkozásában korábban gyűjtött adatokat – köztük a TOBI és a Tobi Podhaler közötti összehasonlításhoz korábban felhasznált adatokat – vegye alapul. ( 20 ) Ezek az adatok lehetővé tették annak megállapítását, hogy a Tobramycin VVB – ahogy a TOBI is – a célpopuláció egy része számára biztonságosabb, mint a Tobi Podhaler, és ezért klinikailag kedvezőbb hatású a Tobi Podhalernél, mivel nem eredményez – köhögés formájában – mellékhatásokat és a kezelés abbahagyását.

40.

A fentiek fényében különösnek tűnhet, hogy arra a következtetésre, hogy a Tobramycin VVB – mivel a célpopuláció jelentős része tekintetében nagyobb biztonságot nyújt – klinikailag kedvezőbb hatású a Tobi Podhalernél, csupán annak megállapítását követően jutottak, hogy a Tobi Podhaler biztonsági (és hatékonysági) profilja megfelel a TOBI biztonsági profiljának, miközben ugyanezt a Tobramycin VVB tekintetében is meg kell állapítani, mivel az a TOBI generikus másolata.

41.

A Törvényszék foglalkozott az ügynek ezzel a vonatkozásával, és megállapította, hogy „az a tény, hogy a Tobi Podhaler a populáció egésze számára jelentős kedvező hatást biztosít, amit a betegellátáshoz történő nagymértékű hozzájárulás támaszt alá, […] mivel ez a kedvező hatás meghaladja a mellékhatások kockázatát, nem áll ellentétben azzal, hogy ugyanabban az időpontban és ugyanazon adatok alapján a Tobramycin VVB nagyobb biztonságot nyújt a Tobi Podhalerrel szemben potenciálisan intoleráns betegek számára, akik a célpopuláció jelentős részét teszik ki”. ( 21 ) Ennek alapján a Törvényszék elutasította a Mylan azon érvelését, amely szerint a Bizottság azon megállapítása, hogy a Tobramycin VVB klinikailag kedvezőbb hatású a Tobi Podhalernél, következetlen.

42.

A jelen eljárásban a Mylan azt állítja, hogy nem tekinthető úgy, hogy valamely termék „jelentősen kedvező hatással” rendelkezik egy másik termékhez képest, miközben ugyanakkor klinikailag kedvezőtlenebb hatású. A Mylan az első fellebbezési jogalapjának lényege a klinikailag nagyobb hatásosságnak a 2000/141 rendelet 8. cikke (3) bekezdésének c) pontjában meghatározott feltételének a Törvényszék általi értelmezését érintő kifogás amiatt, hogy e bíróság nem alkalmazott az e fogalom alapjául szolgáló három (vagylagos) feltétellel (amelyek lényegében a nagyobb hatékonyság, a célpopuláció jelentős részének nagyobb biztonsága, a betegellátáshoz történő nagymértékű hozzájárulás) kapcsolatban a fellebbező által „átfogónak” minősített megközelítést. ( 22 )

43.

Az alábbiakban kifejtem, hogy miért kell ezt az érvet, és ezért az első fellebbezési jogalapot elutasítani.

B.

Az első fellebbezési jogalap elutasításának indoka

44.

A fellebbező lényegében a Törvényszék által a megtámadott ítélet 132. pontjában tett megállapítást vitatja.

45.

Ebben a pontban a Törvényszék a klinikailag kedvezőbb hatás fogalmával kapcsolatban tett észrevételeket, és konkrétan a „célpopuláció(k) jelentős arányának nagyobb biztonsága” feltételére összpontosított. Emlékeztetek arra, hogy ez a 847/2000 rendelet 3. cikke (3) bekezdése d) pontjának 2. alpontjában foglalt konkrét feltétel (amely rendelet a 141/2000 rendelet 8. cikke (3) bekezdésének c) pontjában előírt szabályt konkretizálja) ( 23 ), amelyre a Bizottság a jelen ügyben annak érdekében hivatkozott, hogy a Tobi Podhaler piaci kizárólagosságától eltérve a VVB részére forgalomba hozatali engedélyt adjon ki a Tobramycin VVB‑ra vonatkozóan.

46.

Ebben az összefüggésben és ebben a pontban a Törvényszék megállapította, hogy a 847/2000 rendelet 3. cikke (3) bekezdése d) pontjának 2. alpontja) kifejezetten meghatározza a „célpopuláció(k) jelentős részének nagyobb biztonság[át]”, és arra a következtetésre jutott, hogy a „klinikailag nagyobb hatásosság feltételét egyedileg kell értékelni, anélkül, hogy a jelentős kedvező hatáshoz hasonlóan a populáció egészére vonatkozó átfogó előny‑kockázat profilt állapítanának meg”.

47.

A fellebbező úgy véli, hogy ez a megállapítás ellentmond a megtámadott ítélet 124. pontjában tett megállapításnak.

48.

Ebben a pontban a Törvényszék (elsősorban) a jelentős kedvező hatás fogalmával kapcsolatban tett megjegyzéseket, és többek között megállapította, hogy a jelentős kedvező hatás értékelésének alapjául szolgáló feltételeket „az előny‑kockázat viszony súlyozása és átfogó értékelése alapján összességében kell vizsgálni”.

49.

A fellebbező azért véli úgy, hogy a 132. pontban szereplő kijelentés (amellyel nem ért egyet) nem áll összhangban a 124. pontban tett megállapítással (amellyel – ha jól értem az álláspontját – egyetért), mert álláspontja szerint mindkét fogalom (a jelentős kedvező hatás és a klinikailag nagyobb hatásosság) ugyanazon feltételeken alapul (hatékonyság, biztonság és a betegellátáshoz történő nagymértékű hozzájárulás), ezért egymással felcserélhetők, és azokat így azonos módon kell értékelni.

50.

Ezzel szemben a fellebbező álláspontja szerint a Törvényszék tévesen „egyedi” megközelítést alkalmazott a klinikailag nagyobb hatásosság fogalmával kapcsolatban, ami azt jelenti, hogy úgy vélte, hogy a három feltétel közül elegendő csak egy feltételnek (jelen ügyben a célpopuláció jelentős részének nagyobb biztonságának) a teljesülése a klinikailag nagyobb hatásosság feltételének teljesüléséhez (anélkül, hogy az összes feltétel átfogó egyensúlyának értékelését elvégezte volna). Másrészt a Törvényszék (a fellebbező szerint helyesen) ugyanezen feltételek „átfogó” értékelését követelte meg a jelentős kedvező hatás fogalmával összefüggésében, ami azt jelenti, hogy a három feltétel általános egyensúlyának pozitívnak kell lennie ahhoz, hogy a jelentős kedvező hatás feltétele teljesüljön.

51.

Ez a differenciált megközelítés a fellebbező szerint azt jelenti, hogy a klinikailag nagyobb hatásosság feltételére kevésbé szigorú feltételek vonatkoznak, mint a jelentős kedvező hatás feltételére, ami azonban nem indokolt, és olyan helyzetet eredményez, amely nincs összhangban a 141/2000 rendelet 8. cikkének (3) bekezdésében foglalt, eltérést engedő szabályozás teleologikus értelmezésével és a betegek érdekeivel.

52.

Elsőként ezen érvekkel foglalkozom, és röviden kommentálom a fellebbezőnek a két szóban forgó fogalom felcserélhetőségére vonatkozó érvelését, valamint a vonatkozó feltételek jellegét (1). Ezt követően kifejtem, hogy a fellebbező álláspontja a megtámadott ítéletnek a fentiekben hivatkozott pontjainak a téves értelmezésén alapul (2). Befejezésül tisztázom, hogy – a fellebbező állításával ellentétben – az eredmény, amelyre a Törvényszék a megtámadott ítéletben jutott, összhangban van a 141/2000 rendelet által követett céllal (3).

1.

A szóban forgó fogalmak és a vonatkozó feltételek jellege

53.

Először is, a jelen eljárásban az elemzés tárgyát nagyrészt az a kérdés képezte, hogy a jelentős kedvező hatás és a klinikailag nagyobb hatásosság fogalma felcserélhető‑e egymással (amint azt a Mylan állítja), vagy pedig különbözőek (amint azt a VVB, a Bizottság és az EMA állítja).

54.

Úgy vélem, hogy a jelen ügy szempontjából e kérdéssel meglehetősen röviden kell foglalkozni. Bár mindkét fogalom esetében – amint azt a Törvényszék lényegében megállapította – ugyanaz a három feltétel (nagyobb biztonság, jobb hatékonyság, a betegellátáshoz történő nagymértékű hozzájárulás) releváns, anélkül, hogy ezt a jelen ügyben vitatták volna, ez – ellentétben a Mylan által állítottakkal – nem jelenti azt, hogy e fogalmak egymással felcserélhetők.

55.

E tekintetben megjegyzem, hogy szövegbeli különbségek vannak az említett három feltétel megközelítésének módját illetően. A 847/2000 rendelet 3. cikkének (2) bekezdésében szereplő jelentős kedvező hatás meghatározása nyitottabb, mivel nem a biztonság és a hatékonyság konkrét feltételre, hanem a „klinikailag releváns kedvező hatás” általánosabb fogalmára hivatkozik. ( 24 ) Az előző szakaszban foglalt magyarázat továbbá egyértelművé teszi, hogy mindkét fogalom különböző összefüggésekben jelenik meg, és ennek megfelelően eltérő célt szolgál. ( 25 )

56.

Igaz, hogy meglehetősen elgondolkodtató módon a 141/2000 rendelet (8) preambulumbekezdése a jelentős kedvező hatásra hivatkozik, noha a piaci kizárólagosságtól való eltérés (amely kérdésre ez a preambulumbekezdés vonatkozik) a klinikailag nagyobb hatásosság fogalmán alapul. ( 26 ) Nem vagyok biztos abban, hogy ezen inkoherencia megmagyarázható, és az előkészítő anyagok sem segítenek e kérdés tisztázásában. ( 27 ) Mindezek mellett nem értek egyet a fellebbezővel abban, hogy ez a szóban forgó fogalmak felcserélhetőségét igazolja. Az e fogalmak felcserélhetőségére vonatkozó kérdést a vonatkozó szövegre, célkitűzésre és arra az összefüggésekre tekintettel kell értékelni, amelyben megjelenhetnek. Bár a preambulumbekezdések hasznos értelmezési eszközt jelentenek e tekintetben, nem írhatják felül a rendelet fő szövegét. E tekintetben már röviden kifejtettem, hogy a rendelet szövege milyen módon különbözteti meg a két fogalmat.

57.

Másodszor, a jelen ügyben folytatott vita jelentős része azon kérdést is érinti, hogy a három releváns feltétel (nagyobb biztonság, jobb hatékonyság és a betegellátáshoz történő nagymértékű hozzájárulás) a vitatott fogalmak összefüggésében vagylagos vagy kumulatív.

58.

Ami a jelentős kedvező hatás fogalmát illeti, a megtámadott ítéletben semmi sem utal arra, hogy a Törvényszék előírta volna az érintett feltételek együttes alkalmazását. A Törvényszék egyértelműen fogalmazott, amikor megállapította, hogy e feltételek nem kumulatívak. ( 28 ) Ennek ellenére e fogalom értelmezése önmagában nem képezi a jelen fellebbezés tárgyát.

59.

Ami releváns, az az, hogy a Törvényszék ugyanerre a következtetésre jutott a klinikailag nagyobb hatásosság fogalmával (amelynek értelmezését a jelen fellebbezésben vitatják) összefüggő feltételek tekintetében. ( 29 ) Ez a következtetés véleményem szerint teljes mértékben összhangban van a 847/2000 rendelet 3. cikke (3) bekezdése d) pontjának (a fenti 11. pontjában hivatkozott) egyértelmű megfogalmazásával és különösen a „vagy” kötőszó használatával az e rendelkezésben szereplő meghatározásban. ( 30 ) Így az a tény, hogy a klinikailag nagyobb hatásosság három, e rendeletben meghatározott feltételének egyike (nagyobb hatékonyság vagy a célpopuláció jelentős részének nagyobb biztonsága vagy a betegellátáshoz történő nagymértékű hozzájárulás) teljesül, elegendő azon következtetés levonásához, hogy egy gyógyszer klinikailag kedvezőbb hatású a ritka betegségek adott gyógyszerénél.

60.

Mindemellett a fellebbező kifejti, hogy nem azt állítja, hogy a klinikailag nagyobb hatásosság három feltétele kumulatív, hanem úgy véli, hogy e feltételek átfogó egyensúlyát kell értékelni, és annak pozitívnak kell lennie ahhoz, hogy a ritka betegségek gyógyszerének piaci kizárólagosságától való eltérés engedélyezhető legyen. Érveléséből – ha jól értem – az következik, hogy az „átfogó értékelés” a jelen ügyben megkövetelte volna a Tobramycin VVB magasabb hatásfokának bizonyítását (a lakosság jelentős részének nagyobb biztonságán túlmenően).

61.

Ezen érv azonban annak megállapításával érne fel, hogy a klinikailag nagyobb hatásosság érintett két feltételét – nagyobb biztonság és hatékonyság – valójában együttesen kell alkalmazni (annak ellenére, hogy a fellebbező ennek ellenkezőjét állítja). Ez az álláspont – amint már megállapítottam – ellentmond a 847/2000 rendelet 3. cikke (3) bekezdése d) pontja szövegének.

62.

Végül – ellentétben azzal, amit a fellebbező állít – nem világos számomra, hogy az „előnyöket” és a „viszonyítva” kifejezés használata a 847/2000 rendelet 3. cikke (3) bekezdése d) pontjában szereplő klinikailag nagyobb hatásosság fogalmának meghatározásában miként befolyásolja a fenti következtetésemet. Egyetértek a VVB‑vel abban, hogy ez az érvelés nem kellően megalapozott. A fenti rendelkezésből mindenesetre az következik, hogy az „előnyöket” és a „viszonyítást” a későbbiekben meghatározott három mód valamelyikének megfelelően kell bizonyítani, nevezetesen, nagyobb hatékonyság, a célpopuláció jelentős részének nagyobb biztonsága vagy a betegellátáshoz történő nagymértékű hozzájárulás. Az „előnyöket” és a „viszonyítva” kifejezés tehát nem érinti e feltételek vagylagos jellegét.

63.

Mindemellett úgy tűnik számomra, hogy az, hogy a fellebbező különbséget tesz az általa „átfogónak”, illetve „egyéninek” minősített megközelítés között, amely megközelítéseket a Törvényszék állítólag a megtámadott ítélet 124., illetve 132. pontjában állapította meg, abból ered, hogy a Törvényszék által egyrészt az „előny‑kockázat viszony átfogó értékelésére” (124. pont, a jelentős kedvező hatás tekintetében), másrészt pedig a „populáció egészére vonatkozó átfogó előny‑kockázat profil” megállapítása szükségességének hiányára (132. pont, a klinikailag nagyobb hatásosság tekintetében) tett hivatkozásokat tévesen értelmezték.

64.

E kérdéssel a következőkben foglalkozom.

2.

A megtámadott ítélet vonatkozó pontjainak téves értelmezése

65.

El kell ismernem, hogy a jelen indítvány 63. pontjában tett megkülönböztetés következményei nem biztos, hogy rögtön egyértelműek. E következmények azonban egyértelműbbé válnak, ha az érintett pontokat összefüggésükben tekintjük.

66.

Amint azt a VVB, a Bizottság és az EMA különösen a tárgyaláson előadta, az „előny‑kockázat viszony átfogó értékelésére” való hivatkozás a jelentős kedvező hatás feltételei tekintetében (a megtámadott ítélet 124. pontja) a megtámadott ítélet 122. és 123. pontjában foglalt magyarázatra válaszol.

67.

E pontok egyértelművé teszik, hogy mivel a jelen ügyben a jelentős kedvező hatásra a teljes célpopuláció betegellátásához történő nagymértékű hozzájárulás alapján hivatkoztak, a Tobi Podhaler ritka betegségek gyógyszerének való minősítéséhez vezető eljárás során az EMA és az Európai Gyógyszerügynökség ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottsága megkövetelte, hogy e termék biztonságossága és hatékonysága legalább azonos legyen (a TOBI‑val). ( 31 ) Ennek a követelménynek a fényében (amely a jelen ügyben önmagában nem képezi vita tárgyát), és tekintettel arra, hogy a jelentős kedvező hatásra – amint azt már említettem – a teljes célpopulációra vonatkozóan hivatkoztak, ez – értelmezésem szerint – szükségessé tette az „előny‑kockázat viszony átfogó értékelését” (a teljes célpopulációra vonatkozóan).

68.

Ezzel szemben a Tobramycin VVB által hivatkozott, a jelen ügyben vitatott klinikailag nagyobb hatásosság oka „a célpopuláció jelentős részének nagyobb biztonsága” volt. Ez – amint azt már kifejtettem, és amint azt a VVB hangsúlyozza – a 847/2000 rendelet 3. cikke (3) bekezdése d) pontjának 2. alpontjában meghatározott klinikailag nagyobb hatásosság megállapításának indokát jelenti.

69.

Emlékeztetek arra, hogy mindhárom szóban forgó gyógyszer esetében a célpopulációt a legalább 6 éves, a Pseudomonas aeruginosa baktérium által okozott cisztikus fibrózisban szenvedő betegek jelentik. Amikor azonban a Tobi Podhalert a TOBI‑val összehasonlítva értékelték, a köhögés káros hatásai minden érintett csoportban, azaz gyermekeknél, serdülőknél és felnőtteknél is megjelentek. Az e rendelkezés értelmében vett célpopulációnak ezt az alcsoportját (a szóban forgó mellékhatások által érintett, valamennyi releváns korcsoportba tartozó betegek) tehát mint azt az alcsoportot azonosították, amely tekintetében a Tobramycint a Tobi Podhalernél klinikailag kedvezőbb hatásúnak minősítették.

70.

Véleményem szerint az ügynek ez a sajátos vonatkozása magyarázatot ad arra, hogy a Törvényszék a megtámadott ítélet 132. pontjában miért állapította meg, hogy a szóban forgó klinikailag nagyobb hatásosság feltételét („a célpopuláció jelentős arányának nagyobb biztonsága”) ( 32 ) „egyedileg kell értékelni, anélkül, hogy a populáció egészére vonatkozó átfogó előny‑kockázat profilt állapítanának meg, mint a jelentős kedvező hatás esetében”. ( 33 )

71.

A Tobramycin VVB‑nek a Tobi Podhalerhez viszonyított klinikailag nagyobb hatásosságát ugyanis a célpopuláció adott alcsoportjának nagyobb biztonságára tekintettel kellett megállapítani (amint azt az alkalmazandó szabályok, azaz a 847/2000 rendelet 3. cikke (3) bekezdése d) pontjának 2. alpontja lehetővé tette), míg a – a Tobi Podhaler TOBI‑hoz (és tágabb értelemben a Tobramycin VVB‑hez) viszonyított egyszerűbb beadásának formájában jelentkező – jelentős kedvező hatást, valamint a biztonság és a hatékonyság egyenértékűségét a teljes célpopulációra való hivatkozással kellett megállapítani.

72.

E tekintetben nem gondolom, hogy a Törvényszék tévesen alkalmazta a jogot a klinikailag nagyobb hatásosságnak a 141/2000 rendelet 8. cikke (3) bekezdésének c) pontjában előírt és a 847/2000 rendelet 3. cikke (3) bekezdése d) pontjának 2. alpontjában részletesen meghatározott feltételének értelmezése során. A fentiekből következik, hogy valóban lehetséges arra a következtetésre jutni, hogy a célpopuláció adott, a fentiekben ismertetett alcsoportja számára a Tobramycin VVB biztonságosabb, mint a Tobi Podhaler, mivel nem váltja ki a szóban forgó mellékhatásokat, anélkül, hogy ez ellentmondana annak a következtetésnek, hogy a teljes célpopuláció tekintetében a Tobi Podhaler biztonsági profilja a TOBI/Tobramycin VVB biztonsági profiljával azonos. Amint azt a Törvényszék megállapította, és amint azt a VVB megjegyezte, az a tény, hogy a két gyógyszer biztonsági profilja a populáció egésze tekintetében összehasonlítható, nem jelenti azt, hogy ugyanannak a populációnak valamennyi alcsoportja tekintetében egyenértékűek. ( 34 )

73.

Ezenkívül ez a következtetés – a Mylan érvelésével ellentétben – véleményem szerint teljes mértékben összhangban van a 141/2000 rendelet által követett céllal. A továbbiakban a jelen ügy ez utóbbi vetületével foglalkozom.

3.

A 141/2000 rendelet céljával kapcsolatos megfontolások

74.

A fellebbező két jogalapra hivatkozik, amelyek végső soron azon állításból állnak, hogy a megtámadott ítélet akadályozza a 141/2000 rendelet céljának megvalósítását, amely nevezetesen annak biztosításában áll, hogy azon betegek, akik ritka betegségekben szenvednek, és akiknek gyógyászati szükségleteit nem elégítik ki, megfelelő kezelésben részesüljenek. ( 35 )

75.

A fellebbező először is azzal érvel, hogy a klinikailag nagyobb hatásosság fogalmával kapcsolatos „átfogó megközelítés” elfogadásának a Törvényszék általi elmulasztása ellentétes a betegek érdekeivel, mivel összességében negatív előny‑kockázat viszonnyal rendelkező gyógyszerek forgalomba hozatalát eredményezheti. Ez akkor fordulna elő, ha az A termék (amely vitatja a ritka betegségek gyógyszerének minősülő B termék piaci kizárólagosságát) a célpopuláció 10%‑a számára biztonságosabbnak bizonyulna, azonban a fennmaradó 90% számára kevésbé biztonságosnak, mint a B termék.

76.

Megjegyzem, hogy ezen érv megválaszolásához főszabály szerint annak tisztázása szükséges, hogy a klinikailag nagyobb hatásosság hivatkozott jogalapjától függetlenül a másik (két) feltételt legalább egyenértékűnek kell‑e értékelni. Az EMA a tárgyalás során részletesen kifejtette, hogy a biztonság és a hatékonyság feltételével kapcsolatos igenlő válasz szervesen következik az ilyen összefüggésben végzett értékelésből.

77.

Mindemellett nem gondolom, hogy a jelen fellebbezés alapjául szolgáló tények szükségessé tennék e kérdés alapos vizsgálatát. Igaz, hogy annak megállapítása, hogy a gyógyszer „a célpopuláció jelentős részének nagyobb biztonságot” jelent, nem feltétlenül ad választ arra a kérdésre, hogy a gyógyszer legalább egyenértékű biztonsági profillal rendelkezik‑e a populáció fennmaradó része tekintetében. Úgy vélem azonban, hogy a jelen ügyben ez az egyenértékűség adott volt. A fenti magyarázatból ugyanis az következik, hogy mivel a Tobramycin VVB a TOBI generikus másolata, és mivel megállapították, hogy a TOBI és a Tobi Podhaler hatékonysági és biztonsági profilja összehasonlítható, nehezen érthető, hogy a viatott határozat hogyan eredményezhette volna egy olyan gyógyszer (Tobramycin VVB) engedélyezését, amely e tekintetben kevésbé kedvező hatású, mint a Tobi Podhaler.

78.

Másodszor, a fellebbező azzal érvel, hogy annak megállapítása, hogy a generikus gyógyszer (mint például a Tobramycin VVB) klinikailag kedvezőbb hatású a ritka betegségek gyógyszerénél (mint például a Tobi Podhaler), azt jelenti, hogy a piaci kizárólagosságtól való eltérések a kutatásba való beruházás hiányában engedélyezhetők. Úgy értelmezem ezen érvet, hogy az a fellebbező azon álláspontját tükrözi, miszerint mivel a generikus gyógyszer fejlesztéséhez nem szükséges a kutatásba befektetni, az kizárja annak lehetőségét, hogy a generikus gyógyszert a ritka betegségek gyógyszere tekintetében biztosított piaci kizárólagosságtól eltérve hozzák forgalomba. Ezt az érvelést továbbá úgy értelmezem, hogy mivel a 141/2000 rendelet célja az is, hogy a gyógyszergyártó cégeket a kutatásba történő, ritka betegségek gyógyszereinek kifejlesztésére irányuló befektetéseikért jutalomban részesítse, az e rendelet által kínált jutalmak nem adhatók olyan cégeknek, amelyek nem hajtanak végre ilyen befektetést.

79.

E tekintetben emlékeztetek arra, hogy a ritka betegségek gyógyszerének minősített gyógyszerekre vonatkozó forgalomba hozatali engedély és ezáltal a piaci kizárólagosság megszerzésének lehetőségét az uniós jogalkotó úgy fogta fel, mint a gyógyszeriparnak azon döntésért nyújtott pénzügyi jutalmat, hogy – első ránézésre – nem nyereségesnek tekintett gazdasági tevékenységet folytasson.

80.

Ezzel szemben nem ez a logika húzódik meg a 141/2000 rendelet 8. cikkének (3) bekezdése mögött, amely bevezeti a ritka betegségek gyógyszerének piac kizárólagosságától való eltérés lehetőségét. Az uniós jogalkotó ugyanis ezt a lehetőséget nem a kutatásba való beruházás jutalmaként, hanem – amint ez e rendelet (8) preambulumbekezdéséből következik – e jutalomnak a betegek kifejezett érdekében történő korlátozásaként fogalmazta meg. ( 36 )

81.

Megjegyezném, hogy a ritka betegségek gyógyszere alkalmazásának pozitív eredménye (mesterségesen és szándékosan létrehozott) monopóliumhoz vezethet a gyógyszerek piacán, amely átmenetileg megakadályozhatja a betegek hozzáférését a hasonló gyógyszerekhez, beleértve a már létező termékeknek megfelelő generikus gyógyszereket is, amelyekhez képest a ritka betegségek gyógyszerének minősített adott gyógyszer jelentősen kedvező hatást gyakorol. ( 37 ) E tekintetben az uniós jogalkotó úgy döntött, hogy ezt a monopóliumot azáltal korlátozza, hogy megőrzi a klinikailag kedvezőbb hatású gyógyszerek forgalomba hozatalának lehetőségét, ideértve a jelen ügyhöz hasonlóan azt is, ha ez a klinikailag nagyobb hatásosság a célpopuláció jelentős része számára releváns. Véleményem szerint nem releváns az, hogy a lényegesen jobb kezelést ebben az összefüggésben olyan gyógyszer biztosítja‑e, amelynek kifejlesztéséhez nem volt szükség kutatásba való beruházásra. Az a kérdés bír relevanciával, hogy az ilyen termék piaci forgalmazása megfelel‑e az alkalmazandó feltételeknek, és így összhangban van‑e a fent említett közegészségügyi céllal, amely annak biztosítására irányul, hogy az érintett ritka betegségben szenvedő betegek számára – röviden – lényegesen jobb kezeléshez való hozzáférést biztosítson. Ebben az összefüggésben nem szabad elfelejteni, hogy a ritka betegségek gyógyszereire vonatkozó szabályozási keret átfogó célja az ilyen betegek kielégítetlen szükségleteinek kezelése.

82.

Végezetül, ugyanezen okokból utasítom el a fellebbező azon érvét, amely szerint a Bizottság azáltal, hogy elfogadta a klinikailag nagyobb hatásosságnak a 847/2000 rendelet 3. cikke (3) bekezdése d) pontjának 2. alpontjában foglalt fogalommeghatározását, módosította a 141/2000 rendelet 8. cikke (3) bekezdése c) pontjának hatályát. Ezen érv elfogadhatóságától függetlenül, amelyre egyébként a válaszban hivatkoztak, és amelynek keretében nem kifejezetten terjesztenek elő jogellenességi kifogást, úgy vélem, hogy a fentiekben kifejtett érvekből kellő mértékben az következik, hogy a 141/2000 rendelet 8. cikke (3) bekezdésének c) pontjában meghatározott fogalom hatályának módosítása helyett e fogalomnak a 847/2000 rendelet 3. cikke (3) bekezdése d) pontjának 2. alpontjában szereplő meghatározása teljes mértékben összhangban van az uniós jogalkotó által követett, fentiekben hivatkozott célkitűzéssel.

83.

Ezért úgy vélem, hogy a 141/2000 rendelet által követett célkitűzéssel kapcsolatos megfontolások nem érintik a fenti 72. pontban levont következtetésemet.

VI.

Végkövetkeztetés

84.

Ezen okokból, és nem érintve a második fellebbezési jogalap vizsgálatát, azt javaslom a Bíróságnak, hogy állapítsa meg, hogy a Törvényszék nem alkalmazta tévesen a jogot, amikor a klinikailag nagyobb hatásosságnak a ritka betegségek gyógyszereiről szóló, 1999. december 16‑i európai parlamenti és tanácsi rendelet 141/2000/EK rendelet 8. cikke (3) bekezdésének c) pontjában foglalt fogalmát értelmezte, és azt, hogy ezért az első fellebbezési jogalapot el kell utasítani.